Notícies

1 de desembre de 2020 - Notes de Premsa

Connecta Therapeutics, el CRG i l’IMIM desenvolupen un tractament innovador per a la síndrome X fràgil

El consorci publicoprivat ha obtingut un ajut d'1,97 milions d'euros de l'Agència Estatal d'Innovació.

El consorci publicoprivat format per l'empresa biotecnològica  Connecta Therapeutics, el Centre de Regulació Genòmica (CRG) i l'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM) ha rebut un ajut d'1.970.520 euros de l'Agència Estatal d'Innovació per desenvolupar un tractament innovador de la síndrome X fràgil (SFX), la forma més comuna de discapacitat intel·lectual hereditària.

D'esquerra a dreta: Dr. Rafael de la Torre, Dr. Josep Prous i Dra. Mara Dierssen

L'ajut prové de la convocatòria "Reptes Col·laboració" 2019 del Programa Estatal d'R+D+I Orientat als Reptes de la Societat en la qual s'han presentat 420 sol·licituds i se'n finançaran 158.

En una primera fase, el grup de Neurobiologia Cel·lular i de Sistemes integrat en el programa de Biologia de Sistemes del CRG i dirigit per la Dra. Mara Dierssen, realitzarà estudis complementaris de farmacologia de la molècula CTH120 de Connecta Therapeutics. La Dra. Dierssen destaca les sinergies establertes entre Connecta, el CRG i l'IMIM: "Aquest projecte reuneix un equip multidisciplinari de científics i empresaris amb profund coneixement i experiència en la neurofarmacologia de la discapacitat intel·lectual amb l'objectiu d'aconseguir un avenç científic real i donar resposta als reptes que planteja la societat".

Posteriorment, l'IMIM sota la coordinació del Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Recerca en Neurociències i líder del grup de Recerca de Farmacologia Integrativa i Neurociència de Sistemes, iniciarà l'assaig clínic de Fase I el qual està previst per a principis de 2022. "La SXF és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària. Encara que existeixen diferents graus d'afectació, l'impacte del diagnòstic provoca una profunda crisi en la família" comenta el Dr. de la Torre.

Connecta Therapeutics liderarà el projecte com a empresa especialitzada en tractaments per a necessitats mèdiques no resoltes del sistema nerviós central. El Dr. Josep Prous, cofundador i CSO de la biotech, destaca que "CTH120 és un fàrmac first-in-class que permetrà abordar la patologia des d'una estratègia innovadora, ja que és capaç de modular la neuroplasticitat dirigint-se a l'origen fisiopatològic de la síndrome X fràgil".

A finals de setembre de 2020, Connecta Therapeutics va tancar una ronda d'inversió d'1,7 milions d'euros liderada per la gestora de capital risc Inveready i en la qual també van participar el CDTI a través del seu programa Innvierte i els cofundadors de la companyia.

 

La síndrome X fràgil

La síndrome X fràgil és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s'estima entre 1/3.600-4.000 en homes i 1/4.000-6.000 en dones. Es diagnostica en edat neonatal o la infància mitjançant proves sanguínies d'ADN, però no hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar els símptomes.

 

El fàrmac CTH120

La SXF es deu a una mutació que comporta la manca de la proteïna FMRP, amb un paper important en la plasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que semblen estar relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels afectats. El fàrmac CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrat en estudis preclínics ser un bon modulador de la neuroplasticitat, al mateix temps que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions autistes com els problemes d'interacció social.